Um tratamento experimental de edição genética demonstrou resultados promissores na redução dos níveis de colesterol LDL, conhecido como "colesterol ruim", em até 62% após uma única infusão. O estudo, que foi publicado no The New England Journal of Medicine, envolveu 35 pacientes com níveis geneticamente elevados de colesterol ou doenças cardíacas. Os resultados foram mantidos em um subgrupo de pacientes que foram tratados há 18 meses, o que sugere que a terapia pode ter um efeito duradouro.
Os pesquisadores esperam que, se confirmados em estudos futuros, esses resultados possam levar a uma solução definitiva para a prevenção de doenças cardíacas, que são responsáveis por cerca de 800 mil mortes por ano nos Estados Unidos. A maioria das terapias genéticas atualmente se concentra em doenças raras, mas a aplicação dessa tecnologia em condições cardiovasculares pode mudar o cenário de tratamento. O cardiologista John Alexander, da Universidade Duke, que não participou do estudo, comentou que uma terapia curativa poderia mudar o jogo na abordagem de doenças cardíacas.
O estudo está em andamento e deve incluir até 85 participantes, com um novo ensaio planejado para 200 pacientes. A infusão utilizada no tratamento contém uma "máquina" de edição genética que é injetada no corpo. Essa máquina é composta por partículas revestidas de gordura que viajam pelo sangue até o fígado, onde são absorvidas por células que removem o invólucro gorduroso.
Uma vez dentro da célula hepática, a máquina de edição genética localiza e altera um gene chamado PCSK9, que é responsável pela produção de uma proteína que impede o fígado de remover o colesterol LDL da corrente sanguínea. Ao desativar esse gene, o fígado pode eliminar mais colesterol, resultando em níveis mais baixos na circulação. O estudo foi liderado por Sekar Kathiresan, diretor-executivo da Verve Therapeutics, uma subsidiária da Eli Lilly.
Kathiresan tem uma motivação pessoal para essa pesquisa, já que sua família tem um histórico de doenças cardíacas. Ele expressou que a terapia genética poderia ser uma alternativa viável para aqueles que não conseguem ou não desejam tomar medicamentos tradicionais, como as estatinas, que são frequentemente prescritas para controlar o colesterol. Embora os resultados sejam promissores, os especialistas alertam que mais dados de segurança são necessários antes que a terapia possa ser amplamente utilizada.
Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva do sistema de saúde Boston V. A. , enfatizou que a FDA exige que todos os pacientes em estudos de terapia genética sejam acompanhados por 15 anos para garantir a segurança a longo prazo.
Os níveis elevados de colesterol LDL são uma preocupação significativa, pois estão associados a um aumento do risco de doenças cardíacas. Apesar da disponibilidade de medicamentos eficazes, muitos pacientes não conseguem ou não desejam seguir os regimes de tratamento. Estudos mostram que entre um terço e metade dos pacientes descontinuam o uso de medicamentos para reduzir o colesterol dentro de um ano após o início do tratamento.
A nova terapia de edição genética pode oferecer uma solução para esses pacientes, como exemplificado por Kristy Faulkner, que teve um ataque cardíaco aos 42 anos e relutou em tomar medicamentos potentes. Ela expressou esperança de que a terapia possa ser uma alternativa mais prática e menos onerosa em termos de adesão ao tratamento. Outro caso é o de Alice Thomas, que, após receber a infusão no estudo, viu seus níveis de colesterol caírem drasticamente de 190 para 50 em apenas duas semanas.
Ela destacou a simplicidade do tratamento, que poderia ser uma solução eficaz para muitos que enfrentam dificuldades com medicamentos tradicionais. Com a continuação dos estudos e a coleta de mais dados, a expectativa é que essa terapia possa se tornar uma opção viável para a prevenção de doenças cardíacas, oferecendo uma alternativa inovadora para o tratamento do colesterol elevado.